Ibudilast

Stofnaam
Ibudilast
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
ALS
Uitgebreide indicatie
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

1. Product

Fabrikant
MediciNova
Werkingsmechanisme
Enzymremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Phosphodiesterase (PDE) en macrophage migration inhibiting factor (MIF) blokker. Door PDEs en MIFs te blokkeren, is de verwachting dat de productie van inflammatoire moleculen wordt onderdrukt en het aantal beschermende moleculen wordt gestimuleerd. Daarnaast reduceerd ibudilast de activiteit van gliacellen die mogelijk bijdragen aan de ontwikkeling van ALS.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Riluzole
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De werkgroep geeft aan dat er nog weinig bekend is over dit middel en de effecten ervan zowel bij riluzole gebruikers als bij de rest van de mensen met ALS. Zelfs bij een een gering effect op de ziekteprogressie (of zelfs een initiele verbetering van het functioneren zoals in de fase 2 werd gezien) zal het middel gezien worden als het hebben van mogelijke therapeutische waarde. Zo wordt de therapeutische waarde van riluzole (gemiddeld 3 maanden langer leven) namelijk ook gezien.
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
10 mg

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIP databank, www.als.nl
Aanvullende opmerkingen
In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. De fase 2 studie is uitgevoerd bij patiënten die allemaal riluzole gebruiken (in Nederland in 2016 betrof het aantal riluzole gebruikers: 1.071 patiënten (bron: GIP databank). Als het aangetoond de ziekteprogressie vertraagt zullen echter alle 1.500 patiënten ervoor in aanmerking komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
GIP databank.
Aanvullende opmerkingen
Vergoeding per gebruiker voor riluzole in 2016 €257,00 (bron: GIP databank). Waarschijnlijk grote meerkosten gezien Ibudilast aanvullend op behandeling met riluzole wordt gegeven.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Onder andere voor MS lopen er studies.
Bronnen
clinicaltrials.gov.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.