Extended indication Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine.
Therapeutic value No judgement
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Idasanutlin
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine.
Manufacturer Roche
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Oral
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments First-in-class MDM2-antagonist die de p53-route activeert door binding tussen p53 en zijn remmer, MDM2, te voorkomen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments De fabrikant geeft aan dat er op dit moment niets bekend is over de tijdslijnen gezien de uitkomsten van de klinische studie MIRROR.

Therapeutic value

Current treatment options Alle combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn.
Therapeutic value No judgement
Dosage per administration 300 mg
References NCT02545283
Additional comments 1 maal per dag of 2 maal per dag.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 175

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR, SPS
Additional comments Zo'n 700 patiënten krijgen jaarlijkse de diagnose AML. Bij ongeveer 50% van de patiënten komt de ziekte terug (350). Daarnaast is de p53-route disfunctioneel in ongeveer 50% van alle tumoren (175).

Expected cost per patient per year

Additional comments Gezien het een nieuw werkingsmechanisme betreft is het nog onbekend wat de kosten zullen zijn van dit product. Gaat de concurrentie aan met andere combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Geen uitbreidingen op korte termijn, fase II: Polycythaemia vera.

Other information

There is currently no futher information available.