Extended indication Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) using glucoc
Therapeutic value No judgement
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Idebenone
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Duchenne
Extended indication Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value
Proprietary name Puldysa
Manufacturer Santhera
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Conditional marketing authorisation
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional comments De CHMP heeft idebenone voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018 als indicatie-uitbreiding van Raxone. Raxone is tot de markt toegelaten voor een eerdere indicatie via de route "exceptional circumstances". Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten.

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent
Therapeutic value No judgement
Substantiation In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Patiënten die langer dan 10 jaar geen corticosteroïden gebruikten toonden een minder ernstige achteruitgang in longfunctie. Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) geïncludeerd met DMD patiënten die wel corticosteroïden gebruiken teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten.
Frequency of administration 3 times a day
Dosage per administration 300 mg
References NCT01027884 (DELOS & SYROS); NCT03603288 (SIDEROS-E) ; 1: Van Ruiten, Marini Bettolo et al. Eur J Paediatr Neurol 20(6): 904-909; 2:McDonald et al. Neuromuscul Disord. 2018 Nov;28(11):897-909
Additional comments behandelduur zo'n 5-15 jaar

Expected patient volume per year

References Spierziekten Nederland, fabrikant
Additional comments Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Glucocorticosteroïden gebruik in Nederland betreft zo'n 70%. Er wordt geen gebruikt verwacht bij patiënten die glucocorticosteroïden gebruiken vanwege tegenvallende resultaten in deze groep patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 40,000.00 - 45,000.00
References GIP databank
Additional comments Fabrikant: kosten gelijk aan Raxone. Kosten per patiënt per jaar lagen de afgelopen 2 jaren tussen de €40.000 - €45.000.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
Additional comments zie andere indicatie in de database

Other information

There is currently no futher information available.