Current treatment options |
Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent |
Therapeutic value |
No judgement |
Substantiation |
In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten.
Patiënten die langer dan 10 jaar geen corticosteroïden gebruikten toonden een minder ernstige achteruitgang in longfunctie. Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) geïncludeerd met DMD patiënten die wel corticosteroïden gebruiken teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten. |
Duration of treatment |
Not found |
Frequency of administration |
3 times a day |
Dosage per administration |
300 mg |
References |
NCT01027884 (DELOS & SYROS); NCT03603288 (SIDEROS-E) ; 1: Van Ruiten, Marini Bettolo et al. Eur J Paediatr Neurol 20(6): 904-909; 2:McDonald et al. Neuromuscul Disord. 2018 Nov;28(11):897-909 |