Vouw alle secties open

Idebenone

Puldysa

Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) using glucoc
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Idebenone
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value
Merknaam Puldysa
Fabrikant Santhera
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Conditional marketing authorisation
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen De CHMP heeft idebenone voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018 als indicatie-uitbreiding van Raxone. Raxone is tot de markt toegelaten voor een eerdere indicatie via de route "exceptional circumstances". Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Patiënten die langer dan 10 jaar geen corticosteroïden gebruikten toonden een minder ernstige achteruitgang in longfunctie. Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) geïncludeerd met DMD patiënten die wel corticosteroïden gebruiken teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten.
Toedieningsfrequentie 3 maal per dag
Dosis per toediening 300 mg
Bronnen NCT01027884 (DELOS & SYROS); NCT03603288 (SIDEROS-E) ; 1: Van Ruiten, Marini Bettolo et al. Eur J Paediatr Neurol 20(6): 904-909; 2:McDonald et al. Neuromuscul Disord. 2018 Nov;28(11):897-909
Aanvullende opmerkingen behandelduur zo'n 5-15 jaar

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen Spierziekten Nederland, fabrikant
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Glucocorticosteroïden gebruik in Nederland betreft zo'n 70%. Er wordt geen gebruikt verwacht bij patiënten die glucocorticosteroïden gebruiken vanwege tegenvallende resultaten in deze groep patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 40.000,00 - 45.000,00
Bronnen GIP databank
Aanvullende opmerkingen Fabrikant: kosten gelijk aan Raxone. Kosten per patiënt per jaar lagen de afgelopen 2 jaren tussen de €40.000 - €45.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Aanvullende opmerkingen zie andere indicatie in de database

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.