Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 33.000.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Idebenone
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using glucocorticoids.
Merknaam Raxone
Fabrikant Santhera
Werkingsmechanisme Antioxidant
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Idebenone is a potent antioxidant and inhibitor of lipid peroxidation.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Indicatieuitbreiding
Indieningsdatum Juni 2019
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen De CHMP heeft deze indicatie voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018. Dit betreft een nieuwe indiening.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Er is op dit moment nog niet te zeggen of het geneesmiddel enige meerwaarde zal hebben. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Mogelijk zullen deze geneesmiddelen gecombineerd worden bij bewezen effectiviteit.
Toedieningsfrequentie 3 maal per dag
Dosis per toediening 300 mg
Bronnen NCT01027884; NCT03603288

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Spierziekten Nederland
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 66.000,00
Bronnen Fabrikant, Medicijnkosten.nl, Prescribing Outlook 2017.
Aanvullende opmerkingen Fabrikant: €66.000 per patiënt per jaar. Medicijnkosten.nl: €70.931,68 per patiënt per jaar. Prescribing Outlook 2017: 'At current list price for Raxone, annual cost for 300mg three times daily would be about £77,400.'

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

33.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.