Vouw alle secties open

Idebenone

Puldysa

Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) NOT using
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 6.375.000,00
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Idebenone
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) NOT using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value
Merknaam Puldysa
Fabrikant Santhera
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Conditional marketing authorisation
Indieningsdatum Juni 2019
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen De CHMP heeft idebenone voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018 als indicatie-uitbreiding van Raxone. Raxone is tot de markt toegelaten voor een eerdere indicatie via de route "exceptional circumstances". De huidige indiening bij de EMA heeft een nieuwe merknaam en loopt niet via de "exceptional" route maar "conditional" route en wordt dan ook door EMA beschouwd als nieuw geneesmiddel. Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Patiënten die langer dan 10 jaar geen corticosteroïden gebruikten toonden een minder ernstige achteruitgang in longfunctie. Er is op dit moment nog niet te zeggen of het geneesmiddel enige meerwaarde zal hebben. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent.
Toedieningsfrequentie 3 maal per dag
Dosis per toediening 300 mg
Bronnen NCT01027884 (DELOS & SYROS); 1: Van Ruiten, Marini Bettolo et al. Eur J Paediatr Neurol 20(6): 904-909; 2:McDonald et al. Neuromuscul Disord. 2018 Nov;28(11):897-909
Aanvullende opmerkingen behandelduur zo'n 5-15 jaar

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 150

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten Nederland, fabrikant
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Glucocorticosteroïden gebruik in Nederland betreft zo'n 70%. Dit zal betekenen dat er mogelijk 150 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 40.000,00 - 45.000,00
Bronnen GIP databank
Aanvullende opmerkingen Fabrikant: kosten gelijk aan Raxone. Kosten per patiënt per jaar lagen de afgelopen 2 jaren tussen de 40.000 euro en 45.000 euro.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.375.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen DMD using glucocorticoids
Bronnen RCT nog gaande (SIDEROS-trial)

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.