Idebenone

Stofnaam
Idebenone
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Spierziekten
Uitgebreide indicatie
Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using glucocorticoids.

1. Product

Merknaam
Raxone
Fabrikant
Santhera
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Indicatie-uitbreiding
Datum indiening
Juni 2019
Verwachte registratie
Juli 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
De CHMP heeft deze indicatie voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018. Dit betreft een nieuwe indiening.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
3 maal per dag
Dosering per toediening
300 mg

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Spierziekten Nederland
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
66.000
Bronnen
Fabrikant, Medicijnkosten.nl, Prescribing Outlook 2017.
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: €66.000 p.p.p.j. Medicijnkosten.nl: € 70.931,68 p.p.p.j. Prescribing Outlook 2017: 'At current list price for Raxone, annual cost for 300mg three times daily would be about £77,400.'

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

33.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.