Idecabtagene vicleucel

Uitgebreide indicatie	Abecma is indicated for the treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma who have received at least three prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD38 antibody and have demonstrated disease progression on the last therapy.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	16.250.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Idecabtagene vicleucel
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie	Abecma is indicated for the treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma who have received at least three prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD38 antibody and have demonstrated disease progression on the last therapy.
Merknaam	Abecma
Fabrikant	BMS
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	AMC locatie VU

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	April 2020
Verwachte registratie	Augustus 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve opinie van de CHMP in juni 2021. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Chemotherapie combinaties
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Gebruik van ide-cel in de "real world" is vergeleken met standard of care in een populatie van patiënten met een vergelijkbaar profiel (Jagannath et al, JCO mei 2020). Hier wordt een significant betere overall response rate (76 versus 32%) en progressie vrije overleving (11.3 versus 3.5 maanden) gezien.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	150 - 450 x 10^6 CAR+ T cells
Bronnen	NCT03361748

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	320.000,00 - 330.000,00
Aanvullende opmerkingen	De kosten mogelijk vergelijkbaar met andere CAR-T therapieën tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000). Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	16.250.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

16.250.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	AdisInsight.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.