Extended indication Hunter syndrome (MPS II), in combination with i.v. idursulfase for mild to moderate disease in pedia
Therapeutic value Possible added value
Total cost 1,225,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Idursulfase-IT
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Hunter syndrome (MPS II), in combination with i.v. idursulfase for mild to moderate disease in pediatric patients aged <18 years with cognitive impairment
Proprietary name Elaprase
Manufacturer Shire
Route of administration Intrathecal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Erasmus MC, Rotterdam
Additional remarks Idursulfase is recombinant en werkt als een enzymvervangende therapie. Op dit moment worden studies afgerond.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New therapeutical formulation
Expected Registration July 2019
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Scrip pipeline watch 22 dec 2017: Phase III Interim/Top-line Results: Missed endpoints; no impact on iv use in current Hunter syndrome indications.

Therapeutic value

Current treatment options Elaprase (idursulfase) alleen intraveneus.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Intraveneuze enzymtherapie heeft in het algemeen geen effect op manifestaties van het centrale zenuwstelsel. Dit geldt niet alleen voor Hunter, maar bijvoorbeeld ook voor MPSI-Hurler en neurologische vormen van de ziekte van Gaucher. Voor mildere patiënten, met normale cognitieve vaardigheden is ERT IV effectief mbt 6min looptest en FVC (longfunctie), lever en milt volumina en urine GAG uitscheiding, maar er is geen bewijs voor verbetering in groei, slaap apneu, hartfunctie, QoL en mortaliteit. Er zijn twee studies gedaan: 1) NCT00920647; na 6 maanden was gemiddelde cerebrospinal fluid glycosaminoglycan concentration verminderd met ongeveer 90% in de 10mg en 30mg groepen, en ongeveer 80% in de 1 mg groep. 2) NCT02055118; primair eindpunt is verandering ten opzichte van baseline in General Conceptual Ability score. De resultaten zijn nog niet gepubliceerd. NB: cochrane review over iv behandeling geeft geringe evidence voor werkzaamheid van systemische behandeling. ERT is effectief mbt 6min looptest en FVC (longfunctie), lever en milt volumina en urine GAG uitscheiding, maar er is geen bewijs voor verbetering in groei, slaap apneu, hartfunctie, QoL en mortaliteit.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a month
Dosage per administration 10 mg
References Clinical trials: NCT00920647, NCT02055118
Additional remarks Idursulfase-IT wordt toegediend als een 10 mg intrathecale injectie eenmaal per maand gedurende 52 weken (mogelijk levenslang), in combinatie met IV idursulfase toegediend in een dosis van 0,5 mg/kg eenmaal per week.

Expected patient volume per year

Patient volume

3 - 4

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geb prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ±50-60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheamalcie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16, waarvan slechts maximaal 3 aan de indicatie voldoen (< 18 jaar met cognitieve functiebeperkingen, IQ > 77).

Expected cost per patient per year

Cost 200,000.00 - 500,000.00
Additional remarks Meerkosten; op dit moment is er geen andere behandeling voor het centraal zenuwstelsel. Schatting obv huidige prijzen van vergelijkbare enzymtherapieen. Gezien de kosten van enzymtherapie en het geringe aantal patiënten: ongeveer 500.000 euro per patiënt per jaar (geschat tussen 200.000 en 1 miljoen pppjaar) mogelijk wordt een gecombineerde prijs afgesproken voor i.v. en i.t. behandeling (i.v. behandeling wordt in Nederland al vergoed). Fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bepaald is maar dat 1 miljoen pppj te hoog is.

Potential total cost per year

Total cost

1,225,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.