Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refra
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Imetelstat
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Fabrikant Geron
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum September 2023
Verwachte registratie Oktober 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in augustus 2022. Inmiddels ingediend bij de FDA.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties RBC transfusies
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Bij patiënten met een endogeen epo <500 en transfusie-afhankelijkheid zou imetelstat een optie zijn na falen reguliere EPO-preparaten.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Dosis per toediening 7,5 mg/kg
Bronnen NCT02598661

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 38

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen NKR2021(1); Expert opinie(2);
Aanvullende opmerkingen De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor imetelstat (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Primary or secondary myelofibrosis.
Bronnen SPS; ASH2018, paper no: 685

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.