Vouw alle secties open

Imetelstat

Uitgebreide indicatie

Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refra

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Imetelstat
Domein

Hematologie
Reden van opname

Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie

AML/MDS
Uitgebreide indicatie

Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Fabrikant

Geron
Werkingsmechanisme

Enzymremmer
Toedieningsweg

Intraveneus
Toedieningsvorm

Infuus
Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen 
Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)
Indieningsdatum

2022
Verwachte registratie

2023
Weesgeneesmiddel

Ja
Registratiefase

Klinische studies
Aanvullende opmerkingen 
Primary completion datum in augustus 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

RBC transfusies
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie

1 maal per 4 weken
Dosis per toediening

7,5 mg/kg
Bronnen 
NCT02598661

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 369

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen 
NKR
Aanvullende opmerkingen 
Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Ongeveer de helft krijgt te maken met een relapse (369).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja
Indicatieuitbreidingen

Primary or secondary myelofibrosis.
Bronnen 
SPS; ASH2018, paper no: 685

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.