Imetelstat

Stofnaam

Imetelstat

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).

1. Product

Fabrikant

Geron

Werkingsmechanisme

Enzymremmer

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Datum indiening

2019

Verwachte registratie

2020

Weesgeneesmiddel

Nee

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Weesgeneesmiddel in de US niet in EU.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

RBC transfusies

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedieningsfrequentie

1 maal per 4 weken

Dosering per toediening

7,5 mg/kg

Bronnen
NCT02598661

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 737

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR
Aanvullende opmerkingen
Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Primary or secondary myelofibrosis.

Bronnen
SPS; ASH2018, paper no: 685

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.