Imlifidase

Stofnaam

Imlifidase

Domein

Chronische immuunziekten

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Chronische immuunziekten overig

Uitgebreide indicatie
Prevention of graft rejection (desensitisation) following kidney transplantation.

1. Product

Merknaam

Idefirix

Fabrikant

Hansa Medical

Werkingsmechanisme

Immunosuppressie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Imlifidase (ook bekend als IdeS) is een recombinant enzym van Streptococcus pyogenes wat IgG antilichamen afbreekt (HMED-Ides). IgGs zijn de oorzaak van orgaanafstoting in de patiënt.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Datum indiening

Maart 2019

Verwachte registratie

April 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
PRIME designation sinds 18 mei 2017

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Op dit moment wordt desensibilisatie van dergelijke patiënten gedaan middels (off-label) combinaties van plasmaferese, rituximab en IvIg.

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Imlifidase wordt ontwikkeld voor het desensibiliseren van patiënten die op de wachtlijst staan voor niertransplantatie en een zeer hoog percentage Panel Reactive Antibodies (PRA > 85%) hebben. Met de huidige behandelopties lukt het slechts bij een deel van de patiënten om de donor-specifieke antistoffen tot een acceptabel niveau terug te brengen, en zelfs dan bestaat nog het risico dat direct na transplantatie een acute antistof gemedieerde afstoting optreedt. Bovendien is deze strategie bijzonder moeilijk te plannen als de patiënt afhankelijk is van een nier van een overleden donor (waarvan onbekend is wanneer die beschikbaar komt). Imlifidase toediening kan binnen een aantal uren alle donor-specifieke antistoffen doen verdwijnen, waarmee direct daarna een transplantatie kan worden uitgevoerd. De eerste resultaten lijken veelbelovend.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

0,25 mg/kg

Bronnen
EMA; NCT02790437,N Engl J Med 2017;377:442-453
Aanvullende opmerkingen
One dose of 0.25 mg/kg BW IdeS on study day 0. If negative crossmatch is not achieved, a second dose can be given within 2 days of the first infusion.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Eurotransplant, Jaarverslag NTS 2017.
Aanvullende opmerkingen
In Nederland stonden op 31 december 2017 bij Eurotransplant 18 patiënten op de wachtlijst voor een niertransplantatie, die meer dan 85% PRA hadden. Als ook de wachtlijsten voor hart-, long en levertransplantatie worden meegerekend dan betrof het in totaal 24 patiënten. Voor deze patiënten kan het beschikbaar komen van imlifidase de kans op een geslaagde transplantatie sterk doen toenemen. 
Een andere groep patiënten die mogelijk een groot voordeel kan hebben van imlifidase betreft de groep patiënten die een bloedgroep-incompatibele niertransplantatie ondergaan, en bij wie nu middels plasmaferese/immunoadsorptie de titers van de anti-bloedgroep antistoffen voorafgaande aan transplantatie worden verlaagd. Ook dat zou met imlifidase sneller en meer volledig mogelijk zijn. Die groep is groter dan de genoemde 18 patiënten. Naar schatting zou dat jaarlijks in Nederland ongeveer 50 patiënten betreffen (mogelijk toekomstige indicatie-uitbreiding / off-label indicatie).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
De prijs is sterk afhankelijk van de therapeutische meerwaarde. Gezien de weesgeneesmiddelstatus en PRIME status is dit een potentieel duur geneesmiddel.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Mogelijk ook geschikt voor andere orgaantransplantaties en autoimmuunziekten.

Bronnen
hansamedical.com

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.