Imlifidase

Active substance
Imlifidase
Domain
Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other chronic immune diseases
Extended indication
Prevention of graft rejection (desensitisation) following kidney transplantation.

1. Product

Proprietary name
Idefirix
Manufacturer
Hansa Medical
Mechanism of action
Immunosuppression
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Imlifidase (ook bekend als IdeS) is een recombinant enzym van Streptococcus pyogenes wat IgG antilichamen afbreekt (HMED-Ides). IgGs zijn de oorzaak van orgaanafstoting in de patiënt.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
March 2019
Expected Registration
August 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending
Additional comments
PRIME designation sinds 18 mei 2017

3. Therapeutic value

Current treatment options
Op dit moment wordt desensibilisatie van dergelijke patiënten gedaan middels (off-label) combinaties van plasmaferese, rituximab en IvIg.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Imlifidase wordt ontwikkeld voor het desensibiliseren van patiënten die op de wachtlijst staan voor niertransplantatie en een zeer hoog percentage Panel Reactive Antibodies (PRA > 85%) hebben. Met de huidige behandelopties lukt het slechts bij een deel van de patiënten om de donor-specifieke antistoffen tot een acceptabel niveau terug te brengen, en zelfs dan bestaat nog het risico dat direct na transplantatie een acute antistof gemedieerde afstoting optreedt. Bovendien is deze strategie bijzonder moeilijk te plannen als de patiënt afhankelijk is van een nier van een overleden donor (waarvan onbekend is wanneer die beschikbaar komt). Imlifidase toediening kan binnen een aantal uren alle donor-specifieke antistoffen doen verdwijnen, waarmee direct daarna een transplantatie kan worden uitgevoerd. De eerste resultaten lijken veelbelovend.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
0,25 mg/kg
References
EMA; NCT02790437,N Engl J Med 2017;377:442-453
Additional comments
One dose of 0.25 mg/kg BW IdeS on study day 0. If negative crossmatch is not achieved, a second dose can be given within 2 days of the first infusion.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Eurotransplant, Jaarverslag NTS 2017.
Additional comments
In Nederland stonden op 31 december 2017 bij Eurotransplant 18 patiënten op de wachtlijst voor een niertransplantatie, die meer dan 85% PRA hadden. Als ook de wachtlijsten voor hart-, long en levertransplantatie worden meegerekend dan betrof het in totaal 24 patiënten. Voor deze patiënten kan het beschikbaar komen van imlifidase de kans op een geslaagde transplantatie sterk doen toenemen.

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
De prijs is sterk afhankelijk van de therapeutische meerwaarde. Gezien de weesgeneesmiddelstatus en PRIME status is dit een potentieel duur geneesmiddel.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Mogelijk ook geschikt voor andere orgaantransplantaties en autoimmuunziekten.
References
hansamedical.com
Additional comments
Een andere groep patiënten die mogelijk in de toekomst een groot voordeel kan hebben van imlifidase betreft de groep patiënten die een bloedgroep-incompatibele niertransplantatie ondergaan, en bij wie nu middels plasmaferese/immunoadsorptie de titers van de anti-bloedgroep antistoffen voorafgaande aan transplantatie worden verlaagd. Ook dat zou met imlifidase sneller en meer volledig mogelijk zijn. Die groep is groter dan de genoemde 18 patiënten. Naar schatting zou dat jaarlijks in Nederland ongeveer 50 patiënten betreffen (mogelijk toekomstige indicatie-uitbreiding / off-label indicatie).

9. Other information

There is currently no futher information available.