Extended indication Treatment of previously treated cholangiocarcinoma patients harbouring FGFR2 fusions or rearrangements.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Infigratinib
Domain Oncology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Oncology other
Extended indication Treatment of previously treated cholangiocarcinoma patients harbouring FGFR2 fusions or rearrangements.
Manufacturer QED
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Type 1,-2,3, 4. fibroblast growth factor receptor antagonist. Amerikaanse merknaam: TRUSELTIQ, merknaam NL/EU nog niet bekend.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date November 2021
Expected Registration December 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Gemcitabine en cisplatine in de eerstelijn. Pemigatinib is geregistreerd voor de tweede lijn.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Lancet Gastroenterology and hepatology oktober 2021: resultaten van een multicentre, open-label, single-arm, fase 2 studie. De BICR-assessed response rate was 23,1% (95% CI 15·6–32·2) en de response rate in de tweedelijns setting was 34% (21·2–48·8). De mediane tijd tot response was 3,6 maanden, de mediane duur van de response was 5,0 maanden, de mediane progressie-vrije survival was 7,3 maanden, en de mediane overall survival was 12,2 maanden. Naar verwachting zal dit vooralsnog niet aan de PASKWIL-criteria voor NRS voldoen.
References NCT02150967

Expected patient volume per year

Patient volume

< 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR 2018(1); Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016 (2);
Additional comments Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom (1). Hiervan betreft het in 36% een intrahepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn (2). Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10%-16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.