Inotersen

Stofnaam
Inotersen
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Neurologie overig
Uitgebreide indicatie
Treatment of stage 1 or stage 2 polyneuropathy in adult patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).

1. Product

Merknaam
Tegsedi
Fabrikant
Ionis
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Scrip pipeline watch 3 nov 2017 (NEURO-TTR trial: met co-primary endpoints). Antisense drug – inhibits TTR (siRNA gericht tegen transthyretine).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Datum indiening
December 2017
Verwachte registratie
Juli 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP opinie mei 2018. Geregistreerd in juli 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten).
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
300 mg
Bronnen
clinicaltrials.gov, NCT01737398.
Aanvullende opmerkingen
Startdosis, 3 maal om de dag, daarna 1 maal per week.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
expertopinie
Aanvullende opmerkingen
Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis / patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
360.000
Bronnen
BioPharmaDive; SPS
Aanvullende opmerkingen
Hoge kosten verwacht (SPS).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.200.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven