Extended indication Treatment of stage 1 or stage 2 polyneuropathy in adult patients with hereditary transthyretin amylo
Therapeutic value No judgement
Total cost 8,000,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Inotersen
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Neurological disorders other
Extended indication Treatment of stage 1 or stage 2 polyneuropathy in adult patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).
Proprietary name Tegsedi
Manufacturer Ionis
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Scrip pipeline watch 3 nov 2017 (NEURO-TTR trial: met co-primary endpoints). Antisense drug – inhibits TTR (siRNA gericht tegen transthyretine).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Submission date December 2017
Expected Registration July 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP opinie mei 2018. Geregistreerd in juli 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran.
Therapeutic value No judgement
Substantiation De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten).
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 300 mg
References clinicaltrials.gov, NCT01737398.
Additional remarks Startdosis, 3 maal om de dag, daarna 1 maal per week.

Expected patient volume per year

Patient volume

20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References expertopinie
Additional remarks Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis / patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar.

Expected cost per patient per year

Cost 400,000.00
References SPS; https://professionals.optumrx.com/content/dam/optum3/professional-optumrx/news/rxnews/drug-approvals/drugapprovals_tegsedi_2018-1008.pdf
Additional remarks Hoge kosten verwacht (SPS). Op basis van de lijstprijs in Amerika (450.000 dollar per jaar) is de verwachting zo'n €400.000 p.p.p.j.

Potential total cost per year

Total cost

8,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.