Inotersen

Active substance
Inotersen
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other neurological disorders
Extended indication
Treatment of stage 1 or stage 2 polyneuropathy in adult patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).

1. Product

Proprietary name
Tegsedi
Manufacturer
Ionis
Mechanism of action
Antisense oligonucleotide
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Injection
Additional comments
Scrip pipeline watch 3 November 2017 (NEURO-TTR trial: met co-primary endpoints). Antisense drug – inhibits TTR (siRNA gericht tegen transthyretine).

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Submission date
December 2017
Expected Registration
July 2018
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
Positieve CHMP opinie mei 2018. Geregistreerd in juli 2018.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (onder andere trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten).
Frequency of administration
1 times a week
Dosage per administration
300 mg
References
clinicaltrials.gov, NCT01737398.
Additional comments
Startdosis, 3 maal om de dag, daarna 1 maal per week.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
expertopinie
Additional comments
Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis/patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar.

5. Expected cost per patient per year

Cost
400,000
References
SPS; https://professionals.optumrx.com/content/dam/optum3/professional-optumrx/news/rxnews/drug-approvals/drugapprovals_tegsedi_2018-1008.pdf
Additional comments
Hoge kosten verwacht (SPS). Op basis van de lijstprijs in de Verenigde Staten ($450.000 per patiënt per jaar) is de verwachting zo'n €400.000 per patiënt per jaar.

6. Potential total cost per year

Total cost

8,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.