Extended indication Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in adults with active haemolysis
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Iptacopan
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in adults with active haemolysis
Manufacturer Novartis
Portfolio holder Novartis
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Radboud UMC
Additional comments Potentiële indicatie onbekend

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2023
Expected Registration 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation In PNH patiënten met transfusiebehoefte ondanks eculizumab wordt een duidelijke verbetering van hemolyse, vermindering transfusie en hierdoor een meerwaarde in deze subset van patiënten geconstateerd. Het is nog de vraag of iptacopan niet ook als monotherapie gebruikt kan worden in plaats van als add-on bij C5-remming. Pegcetacoplan (subcutane toediening 2 x per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 200 mg
References Lopend onderzoek, nog geen read-out: APPLY-PNH (NCT04558918); APPOINT-PNH (NCT04820530)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 74

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris
Additional comments In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt er gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat in 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in deze BIA bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken. Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Er zullen daardoor maximaal 74 patiënten in aanmerking komen als iptacopan ingezet wordt als eerstelijns middel. Als het pas ingezet zal worden na falen op een C5-complementremmer zal het patiëntvolume lager liggen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Atypical haemolytic uraemic syndrome - in patients who are naive to complement inhibitor therapy (Phase III), Immunoglobulin A (IgA) nephropathy (Berger disease) (Phase III), C3 glomerulonephropathy (C3G) in adults (Phase III).
References SPS UK
Additional comments Ook lopen er meerdere fase 2 studies (Adis Insight)

Other information

There is currently no futher information available.