Iptacopan

Iptacopan

Cardiovasculaire aandoeningen

Nieuw middel (specialité)

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria.

Fabhalta

Novartis

Novartis

Complementsysteemremming

Oraal

Capsule

Extramuraal (GVS)

Radboud UMC

Centraal (EMA)

Nee

Maart 2023

Mei 2024

Ja

Geregistreerd

Positieve CHMP opinie maart 2024

C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

In PNH patiënten met transfusiebehoefte ondanks eculizumab wordt een duidelijke verbetering van hemolyse, vermindering transfusie en hierdoor een meerwaarde in deze subset van patiënten geconstateerd. Verwacht wordt dat het middel geregistreerd wordt als monotherapie. Ook pegcetacoplan (subcutane infusie 2 maal per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben. 97 patiënten met PNH die behandeld werden met SoC (ecu/rav) werden gerandomiseerd tussen iptacopan en SoC. '51/60 iptacopan-treated versus 0/35 SoC-treated patients had a ≥2 g/dL Hb increase from baseline and 42/60 versus 0/35, respectively, achieved Hb ≥12 g/dL (both P<0.0001). Iptacopan monotherapy also showed superiority in transfusion avoidance, changes from baseline in Hb level, FACIT-F scores and absolute reticulocyte count.' Hierbij lijkt er dus een meerwaarde te bestaan ten opzichte van SoC, naast het feit dat dit een oraal middel is.

2 maal per dag

200 mg

Lopend onderzoek, nog geen read-out:
APPLY-PNH (NCT04558918);  APPOINT-PNH (NCT04820530); dec 2022 late breaking abstract ASH Phase III APPLY-PNH trial (NCT04558918):

< 74

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris

In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt er gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in deze budget impact analyse bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken. Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Er zullen daardoor maximaal 74 patiënten in aanmerking komen als iptacopan ingezet wordt als eerstelijns middel. Als het pas ingezet zal worden na falen op een C5-complementremmer zal het patiëntvolume lager liggen.

Drugs.com

De kosten in de Verenigde Staten voor Fabhalta orale capsule 200 mg bedragen ongeveer $ 47.611 voor 60 capsules. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Ja

Atypical haemolytic uraemic syndrome - in patients who are naive to complement inhibitor therapy (Phase III), Immunoglobulin A (IgA) nephropathy (Berger disease) (Phase III), C3 glomerulonephropathy (C3G) in adults (Phase III).

SPS UK

Ook lopen er meerdere fase 2 studies (Adis Insight)

Er is op dit moment geen overige informatie.