Iptacopan

Iptacopan

Chronic immune diseases

Indication extension

Other chronic immune diseases

Extension of indication to include, in combination with a renin-angiotensin system (RAS) inhibitor, the treatment of adult patients with complement 3 glomerulopathy (C3G)

Fabhalta

Novartis

Novartis

Complement inhibitor

Oral

Capsule

Extramural (GVS)

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

July 2024

July 2025

Yes

Registration application pending

Fabrikant verwacht registratie in juli 2025.

Immuunsuppressie met MMF en steroïden in observationele studies effectiever dan andere immuunsuppressie met 36% complete en 43% partiële remissie van proteïnurie.

Possible added value

Op dit moment nog geen goede causale behandeling voor C3G, waarbij activatie van de constitutionele alternatieve complement pathway door genetische of verworven afwijkingen in het complementsysteem een belangrijke rol speelt. Oraal iptacopan als effectieve remmer en selectieve remmer van het cruciale factor B is een zeer aantrekkelijke optie om activatie van alternatieve complement te blokkeren. In fase 2 studie (KI reports 2023) resulteerde 90 dagen behandeling van 16 patiënten met natieve C3G in 45% reductie proteïnurie en stijging eGFR 3ml/min (bij historische daling van 16ml/min/jaar). Bij 11 patiënten met recidief C3G na niertransplantatie werd sterke afname van histologische C3 depositie gezien en stabilisatie van eGFR. Resultaten zullen bevestigd moeten worden in lopende placebo gecontroleerde RCT APPEAR-C3G in 68 patiënten (KI reports 2022)

2 times a day

200 mg

NCT04817618 (KI Reports 2022;7:2150-2159);  - NCT03832114 (KI Reports 2023; 8:2754-2764); - ; KI reports 2024;9:569-579 (review)

Aangezien er geen goede causale behandeling zou iptacopan voor deze patiënten met slechte renale prognose en hoge kans op recidief na niertransplantatie een echte gamechanger zijn.

18 - 54

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Fervenza FC et all. Idiopathic membranoproliferative glomerulonephritis: does it exist? Nephrol Dial Transplant. 2012 (1);
Puri P et al: The impact of reclassification of C3 predominant glomerulopathies on diagnostic accuracy, outcome and prognosis in patients with C3 glomerulonephritis. BMC Nephrology 2020;21:265 (2)

Aangezien iptacopan het eerste orale middel zou zijn dat het primaire probleem van de alternatieve complement activatie als oorzaak van C3G effectief blokkeert valt te verwachten dat alle patiënten met deze zeldzame nierziekte "levenslang" hiermee behandeld zouden moeten worden. Hopelijk zou dit noodzaak van dialyse in natieve C3G enorm vertragen of zelfs voorkomen en behoud van niertransplantatie betekenen bij patiënten met recidief na niertransplantatie. De incidentie van CG3 1 op de 300.000 tot 1.000.000 (Puri 1-3 cases per million). Dit betekent dat er 18 tot 54 patiënten in Nederland zijn (2).

< 414,808.00

NICE. 2024 (1).

De lijstprijs in het Verenigd Koninkrijk is £26.500 voor 56 capsules van 200 mg (1). Omgerekend is dit ongeveer €31.800. Uitgaande van deze prijs, een doorlopende behandelduur en een dosering van 200 mg tweemaal dagelijks, kan een schatting gemaakt worden van €414.808 p.p.p.j. (€31.800/56∗2∗365,24).

14,933,088.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.