Ivacaftor

Stofnaam
Ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Cystische fibrose voor kinderen van 6 tot 12 maanden met een gating mutatie.

1. Product

Merknaam
Kalydeco
Fabrikant
Vertex
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Granulaat
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2018
Verwachte registratie
November 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Bronnen
Expertopinie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 233.415
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Mei 2018: Voor Kalydeco is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2018. Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

583.538

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen
Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.