Ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Cystische fibrose voor kinderen van 6 tot 12 maanden met een gating mutatie.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	583.500,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Cystische fibrose voor kinderen van 6 tot 12 maanden met een gating mutatie.
Merknaam	Kalydeco
Fabrikant	Vertex
Werkingsmechanisme	Eiwitchaperone
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Granulaat
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Aanvullende opmerkingen	CFTR modulation

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	November 2018
Verwachte registratie	November 2019
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Bronnen	Expertopinie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	2 - 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 233.400,00
Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	583.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen	Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Totale kosten

583.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen

Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Bronnen	Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.