Ivacaftor

Stofnaam
Ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 6 months, toddlers and children weighing 5 kg to less than 25 kg with cystic fibrosis (CF) who have one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R (see sections 4.4 and 5.1)

1. Product

Merknaam
Kalydeco
Fabrikant
Vertex
Werkingsmechanisme
Eiwitchaperone
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Granulaat
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Aanvullende opmerkingen
CFTR modulation

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
November 2018
Verwachte registratie
December 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Positieve CHMP-opinie in oktober 2019. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met 2019. Dit arrangement wordt naar verwachting verlengd waarbij deze indicatie uitbreiding ook binnen het arrangement valt.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Bronnen
Expertopinie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 233.400
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Maximale kosten op basis van de lijstprijs. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met 2019. Dit arrangement wordt naar verwachting verlengd waarbij deze indicatie uitbreiding ook binnen het arrangement valt.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

583.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen
Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee
Bronnen
Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.