Ivacaftor

Active substance Ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen Indication extension
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 6 months, toddlers and children weighing 5 kg to less than 25 kg with cystic fibrosis (CF) who have one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R (see sections 4.4 and 5.1)

Product

Proprietary name Kalydeco
Manufacturer Vertex
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Granulate
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Additional comments CFTR modulation

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date November 2018
Expected Registration December 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional comments Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Positieve CHMP-opinie in oktober 2019. Geregistreerd in december 2019. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a day
References Expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Additional comments In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patiënten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Expected cost per patient per year

Cost < 233,400.00
References Fabrikant
Additional comments Maximale kosten op basis van de lijstprijs. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020.

Potential total cost per year

Total cost

583,500

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Off label use

Off label use No
References Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

Other information

There is currently no futher information available.