Ivacaftor

Active substance
Ivacaftor
Domain
Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Cystic fibrosis
Extended indication
Kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 6 months, toddlers and children weighing 5 kg to less than 25 kg with cystic fibrosis (CF) who have one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R (see sections 4.4 and 5.1)

1. Product

Proprietary name
Kalydeco
Manufacturer
Vertex
Mechanism of action
Protein chaperone
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Granulate
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Centre of expertise
UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Additional comments
CFTR modulation

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
November 2018
Expected Registration
December 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered and reimbursed
Additional comments
Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Positieve CHMP-opinie in oktober 2019. Geregistreerd in december 2019. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Frequency of administration
2 times a day
References
Expertopinie

4. Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Additional comments
In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patiënten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 233,400
References
Fabrikant
Additional comments
Maximale kosten op basis van de lijstprijs. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020.

6. Potential total cost per year

Total cost

583,500

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments
Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

7. Off label use

Off label use
No
References
Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

9. Other information

There is currently no futher information available.