Ivacaftor

Werkzame stof Ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 6 months, toddlers and children weighing 5 kg to less than 25 kg with cystic fibrosis (CF) who have one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R (see sections 4.4 and 5.1)

Product

Merknaam Kalydeco
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Granulaat
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Aanvullende opmerkingen CFTR modulation

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum November 2018
Verwachte registratie December 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Positieve CHMP-opinie in oktober 2019. Geregistreerd in december 2019. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Bronnen Expertopinie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patiënten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 233.400,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Maximale kosten op basis van de lijstprijs. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

583.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Bronnen Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.