Ivacaftor

Active substance Ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Kalydeco granules are indicated for the treatment of infants aged at least 4 months, toddlers and children weighing 5 kg to less than 25 kg with cystic fibrosis (CF) who have an R117H CFTR mutation or one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R

Product

Proprietary name Kalydeco
Manufacturer Vertex
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Granulate
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Additional comments CFTR modulation

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date April 2020
Expected Registration December 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Ivacaftor is al geregistreerd voor 6 maanden en ouder. Positieve CHMP-opinie in september 2020. Aanspraak status ZN: Ja (december 2020).

Therapeutic value

Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutic value No judgement
Substantiation Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a day
References Expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Additional comments In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patiënten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4%-5% van de patiënten komt in aanmerking voor ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond. Dit betekent voor de leeftijdsgroep tot aan 6 maanden een enkele patiënt.

Expected cost per patient per year

Cost < 233,400.00
References Record 6 maanden en ouder
Additional comments Maximale kosten op basis van de lijstprijs.

Potential total cost per year

Total cost

466,800

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
Additional comments Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.