Uitgebreide indicatie Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with ivacaftor /tezacaftor /elexacaftor tabl
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with ivacaftor /tezacaftor /elexacaftor tablets for the treatment of adults, and adolescents and children aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who have at least one F508del mutation in the CFTR gene
Merknaam Kalydeco
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Juni 2021
Verwachte registratie Januari 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 107

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Data CF registratie 2019
Aanvullende opmerkingen Er zullen 107 patiënten in aanmerking komen in deze leeftijdsgroep.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.