Ivacaftor

Stofnaam
Ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie

1. Product

Merknaam
Kalydeco
Fabrikant
Vertex
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Granulaat
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Verbeterd de werking van het CFTR kanaal in patiënten met de CFTR-genmutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Scrip pipeline watch 8 dec 2017: ARRIVAL: positive results in children aged one tot two years. Phase III Interim/Top-line Results

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Indicatie-uitbreiding
Datum indiening
2018
Verwachte registratie
Februari 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Dosering per toediening
50 mg
Bronnen
NCT02725567; Farmacotherapeutisch Kompas

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn zo'n 1500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 233.415
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant (mei 2018): Voor Kalydeco is een financieel arrangement met VWS afgesloten. Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

583.538

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen
Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Cystische fibrose voor kinderen van 6 to 12 maanden met een gating mutatie (verwachting Q4 2019), Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven