Ivacaftor

Extended indication	Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie
Therapeutic value	No judgement
Total cost	583,537.50
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Ivacaftor
Domain	Lung diseases
Main indication	Cystic fibrosis
Extended indication	Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie
Proprietary name	Kalydeco
Manufacturer	Vertex
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Granulate
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Verbeterd de werking van het CFTR kanaal in patiënten met de CFTR-genmutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Scrip pipeline watch 8 dec 2017: ARRIVAL: positive results in children aged one tot two years. Phase III Interim/Top-line Results

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	Indication extension
Submission date	2018
Expected Registration	February 2019
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder.

Therapeutic value

Therapeutic value	No judgement
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	50 mg
References	NCT02725567; Farmacotherapeutisch Kompas

Expected patient volume per year

Patient volume	2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Additional remarks	In Nederland zijn zo'n 1500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Patient volume

2 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.

Additional remarks

In Nederland zijn zo'n 1500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Expected cost per patient per year

Cost	< 233,415.00
References	Fabrikant
Additional remarks	Fabrikant (mei 2018): Voor Kalydeco is een financieel arrangement met VWS afgesloten. Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs.

Potential total cost per year

Total cost	583,537.50 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks	Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Total cost

583,537.50

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional remarks

Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Cystische fibrose voor kinderen van 6 to 12 maanden met een gating mutatie (verwachting Q4 2019), Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

Other information

There is currently no futher information available.