Expand all sections

Ivacaftor

Kalydeco

Extended indication Kalydeco granules are indicated for the treatment of children with cystic fibrosis (CF) aged 12-24 m
Therapeutic value Possible added value
Total cost 583,500.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Kalydeco granules are indicated for the treatment of children with cystic fibrosis (CF) aged 12-24 months and weighing 7 kg to less than 25 kg who have one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R
Proprietary name Kalydeco
Manufacturer Vertex
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Granulate
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Verbeterd de werking van het CFTR kanaal in patiënten met de CFTR-genmutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Scrip pipeline watch 8 dec 2017: ARRIVAL: positive results in children aged one tot two years. Phase III Interim/Top-line Results

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2018
Expected Registration November 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Positieve CHMP-opinie oktober 2018. Geregistreerd in november 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties voor deze leeftijdscategorie.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 50 mg
References NCT02725567; Farmacotherapeutisch Kompas

Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Additional remarks In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Expected cost per patient per year

Cost < 233,400.00
References Fabrikant
Additional remarks Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs.

Potential total cost per year

Total cost

583,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Cystische fibrose voor kinderen van 6 to 12 maanden met een gating mutatie (verwachting Q4 2019), Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

Other information

There is currently no futher information available.