Ivosidenib

Extended indication	Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy.
Therapeutic value	No judgement
Total cost	6,150,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Ivosidenib
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	AML / MDS
Extended indication	Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy.
Proprietary name	TIBSOVO
Manufacturer	Agios
Mechanism of action	Enzyme inhibitor
Route of administration	Oral
Additional remarks	Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Expected Registration	2022
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Chemotherapie en haematopoietische stamcel transplantatie.
Therapeutic value	No judgement
Substantiation	De data is nog onbekend. De monotherapie in eerste lijn ziet er vooralsnog veelbelovend uit.
References	NCT02074839. Monotherapie eerste lijn. Combinatie eerste lijn nog niet gepubliceerd.

Expected patient volume per year

Patient volume	46 - 77 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR
Additional remarks	Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6 tot 10% heeft een IDH1mutatie. Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

Patient volume

46 - 77

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR

Additional remarks

Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6 tot 10% heeft een IDH1mutatie. 
Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost	< 100,000.00
References	https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Additional remarks	Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000.

Cost

< 100,000.00

References

https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo

Additional remarks

Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000.

Potential total cost per year

Total cost	6,150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

6,150,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Myelodysplastic syndromes
References	adisinsight
Additional remarks	Fase 3 studie

Other information

There is currently no futher information available.