Ivosidenib

Uitgebreide indicatie	In combination with azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML) who are not candidates for intensive chemotherapy (≥75 years old or who have comorbidities that preclude the use of intensive induction chemotherapy).
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	3.499.350,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Ivosidenib
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	In combination with azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML) who are not candidates for intensive chemotherapy (≥75 years old or who have comorbidities that preclude the use of intensive induction chemotherapy).
Merknaam	TIBSOVO
Fabrikant	Servier
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Filmomhulde tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	Maart 2022
Verwachte registratie	Mei 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Chemotherapie en haematopoietische stamcel transplantatie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de fase 3 studie AGILE geeft de combinatie ivosidenib + azacitidine een mediane OS van 24.0 maanden versus 7.9 voor azacitidine+ placebo (HR 0.44: 95% CI, 0.27-0.73; P= 0.001) bij AML patiënten met een IDH1 mutatie. Behandeling met ivosidenib+azacitidine resulteerde in een statistisch significante verbetering in EFS (event-free survival) (HR=0.33, 95% CI 0.16–0.69; P=0.0023) versus placebo + azacitidine bij een mediane follow-uptijd van 12,4 maanden.
Behandelduur	Niet gevonden
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	Een filmomhulde tablet is 250 mg. Totale dosis: 500 mg
Bronnen	NCT02074839. Monotherapie eerste lijn. Combinatie eerste lijn nog niet gepubliceerd.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	46 - 77 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR
Aanvullende opmerkingen	Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6%-10% een IDH1mutatie. Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

Patiëntvolume

46 - 77

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR

Aanvullende opmerkingen

Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6%-10% een IDH1mutatie. 
Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	13.800,00 - 100.000,00
Bronnen	https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Aanvullende opmerkingen	Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000. Er wordt op dit moment €13.800 gevraagd voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma dit is ook een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring.

Kosten

13.800,00 - 100.000,00

Bronnen

https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo

Aanvullende opmerkingen

Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000. Er wordt op dit moment €13.800 gevraagd voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma dit is ook een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	3.499.350,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

3.499.350,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Myelodysplastic syndromes
Bronnen	adisinsight
Aanvullende opmerkingen	Fase 3 studie

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.