Ivosidenib

Werkzame stof

Ivosidenib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy.

1. Product

Merknaam

TIBSOVO

Fabrikant

Agios

Werkingsmechanisme

Enzymremmer

Toedieningsweg

Oraal

Aanvullende opmerkingen
Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Verwachte registratie

2022

Weesgeneesmiddel

Nee

Registratiefase

Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Chemotherapie en haematopoietische stamcel transplantatie.

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De data is nog onbekend. De monotherapie in eerste lijn ziet er vooralsnog veelbelovend uit.

Behandelduur

Niet gevonden

Bronnen
NCT02074839. Monotherapie eerste lijn.
Combinatie eerste lijn nog niet gepubliceerd.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

46 - 77

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR
Aanvullende opmerkingen
Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6 tot 10% heeft een IDH1mutatie. 
Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

< 100.000

Bronnen
https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Aanvullende opmerkingen
Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.150.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Myelodysplastic syndromes

Bronnen
adisinsight
Aanvullende opmerkingen
Fase 3 studie

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.