Ivosidenib

Stofnaam

Ivosidenib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy.

1. Product

Merknaam

Tibsovo

Fabrikant

Agios

Werkingsmechanisme

Enzymremmer

Toedieningsweg

Oraal

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

Januari 2019

Verwachte registratie

September 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
Goedgekeurd door de FDA, phase II Europa.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

500mg

Bronnen
NCT03173248
Aanvullende opmerkingen
De mediane behandelduur uit voorgaande studies is 4.1 maanden (NCT02074839). 
FDA: De aanbevolen dosering ivosidenib is 500 mg oraal, eenmaal daags met of zonder voedsel of zonder voedsel tot progressie van de ziekte of onacceptabele toxiciteit. Voor patiënten zonder ziekte progressie of onacceptabele toxiciteit, is behandeling aanbevolen voor de duur van minimaal 6 maanden om een klinische respons te krijgen.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

45 - 74

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi:  10.1093/jnci/djq187.
Cijfersoverkanker.nl
Aanvullende opmerkingen
Bij maximaal 8% van de AML patiënten zijn IDH1 mutaties gevonden in eerdere studies. Fiercepharma: "About 6% to 10% of AML patients have the IDH1 mutation, according to the biotech." Er zijn in totaal in 2017  774 patiënten met AML. Uitgaande van 6%-10% zou dat gaan om 45-75 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

< 270.000

Bronnen
https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Aanvullende opmerkingen
Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 per month". Dit zou neerkomen op zo'n €270.000,00 p.p.p.j.. Gezien de kosten in Amerika veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €270.000,00.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

16.065.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Phase III Cholangiocarcinoma

Bronnen
Adisinsight en pipeline overview Agios

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.