Ivosidenib

Stofnaam

Ivosidenib

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Relapsed or refractory isocitrate dehydrogenase-1 (IDH-1) mutation-positive acute myeloid leukaemia

1. Product

Merknaam

Tibsovo

Fabrikant

Agios

Werkingsmechanisme

Enzymremmer

Toedieningsweg

Oraal

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
First-in-class remmer van het IDH1 eiwit.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

Januari 2019

Verwachte registratie

Februari 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

NCT02665065

Behandelduur

Niet gevonden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

500mg

Bronnen
NCT03173248
Aanvullende opmerkingen
De mediane behandelduur uit voorgaande studies is 4.1 maanden (NCT02074839). 
FDA: De aanbevolen dosering ivosidenib is 500 mg oraal, eenmaal daags met of zonder voedsel of zonder voedsel tot progressie van de ziekte of onacceptabele toxiciteit. Voor patiënten zonder ziekte progressie of onacceptabele toxiciteit, is behandeling aanbevolen voor de duur van minimaal 6 maanden om een klinische respons te krijgen.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

25 - 45

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi:  10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320. Cijfersoverkanker.nl; kanker.nl
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Bij ongeveer 6% tot 10% van de AML patiënten komt een IDH1 mutatie voor, dit betekent dat het zou gaan om 45-75 patiënten. Gezien het hier de indicatie relapsed/refractory betreft is de verwachting dat 57% van deze patiënten in aanmerking kan komen voor deze behandeling. Er is nog een studie gaande voor een indicatie-uitbreiding naar de 1e lijn.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

< 100.000

Bronnen
https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Aanvullende opmerkingen
Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 per month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in Amerika veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.500.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Phase III naar behandeling 1e lijn AML. Phase III Cholangiocarcinoma.

Bronnen
Adisinsight en pipeline overview Agios, SPS

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.