Ivosidenib

Active substance
Ivosidenib
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
AML / MDS
Extended indication
Relapsed or refractory isocitrate dehydrogenase-1 (IDH-1) mutation-positive acute myeloid leukaemia

1. Product

Proprietary name
Tibsovo
Manufacturer
Agios
Mechanism of action
Enzyme inhibitor
Route of administration
Oral
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
First-in-class remmer van het IDH1 eiwit.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
January 2019
Expected Registration
August 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending

3. Therapeutic value

Current treatment options
R/R AML heeft slechte prognose. Opties: palliatieve behandeling, hypomthyleerders, intensieve chemotherapie
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
In de SIERRA trial werd een complete remissie/complete remissie met incompleet hematologisch herstel van 30% gevonden, bij een mediane duur van ongeveer 9 maanden.
Duration of treatment
Average 5 month / months
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
500mg
References
NCT02074839; NCT02665065
Additional comments
De mediane behandelduur uit voorgaande studies is 4.1 maanden (NCT02074839). FDA: De aanbevolen dosering ivosidenib is 500 mg oraal, eenmaal daags met of zonder voedsel of zonder voedsel tot progressie van de ziekte of onacceptabele toxiciteit. Voor patiënten zonder ziekte progressie of onacceptabele toxiciteit, is behandeling aanbevolen voor de duur van minimaal 6 maanden om een klinische respons te krijgen.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

25 - 45

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320. Cijfersoverkanker.nl; kanker.nl
Additional comments
Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Bij ongeveer 6% tot 10% van de AML patiënten komt een IDH1 mutatie voor, dit betekent dat het zou gaan om 45-75 patiënten. Gezien het hier de indicatie relapsed/refractory betreft is de verwachting dat 57% van deze patiënten in aanmerking kan komen voor deze behandeling. Er is nog een studie gaande voor een indicatie-uitbreiding naar de 1e lijn.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 100,000
References
https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Additional comments
Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000.

6. Potential total cost per year

Total cost

3,500,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Myelodysplastic syndromes
References
Adisinsight
Additional comments
fase 3 studie

9. Other information

There is currently no futher information available.