Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory isocitrate dehydrogenase-1 (IDH-1) mutation-positive acute myeloid leukaemia
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 3.500.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Ivosidenib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory isocitrate dehydrogenase-1 (IDH-1) mutation-positive acute myeloid leukaemia
Merknaam Tibsovo
Fabrikant Agios
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Oraal
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen First-in-class remmer van het IDH1 eiwit.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Januari 2019
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties R/R AML heeft slechte prognose. Opties: palliatieve behandeling, hypomthyleerders, intensieve chemotherapie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing In de SIERRA trial werd een complete remissie/complete remissie met incompleet hematologisch herstel van 30% gevonden, bij een mediane duur van ongeveer 9 maanden.
Behandelduur Gemiddeld 5 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 500mg
Bronnen NCT02074839; NCT02665065
Aanvullende opmerkingen De mediane behandelduur uit voorgaande studies is 4.1 maanden (NCT02074839). FDA: De aanbevolen dosering ivosidenib is 500 mg oraal, eenmaal daags met of zonder voedsel of zonder voedsel tot progressie van de ziekte of onacceptabele toxiciteit. Voor patiënten zonder ziekte progressie of onacceptabele toxiciteit, is behandeling aanbevolen voor de duur van minimaal 6 maanden om een klinische respons te krijgen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

25 - 45

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320. Cijfersoverkanker.nl; kanker.nl
Aanvullende opmerkingen Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Bij ongeveer 6% tot 10% van de AML patiënten komt een IDH1 mutatie voor, dit betekent dat het zou gaan om 45-75 patiënten. Gezien het hier de indicatie relapsed/refractory betreft is de verwachting dat 57% van deze patiënten in aanmerking kan komen voor deze behandeling. Er is nog een studie gaande voor een indicatie-uitbreiding naar de 1e lijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 100.000,00
Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Aanvullende opmerkingen Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes
Bronnen Adisinsight
Aanvullende opmerkingen fase 3 studie

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.