Ivosidenib

Active substance
Ivosidenib
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Other oncology
Extended indication
Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has progressed after one or two systemic therapies

1. Product

Proprietary name
Tibsovo
Manufacturer
Agios
Mechanism of action
Enzyme inhibitor
Route of administration
Oral
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Registration phase
Clinical trials

3. Therapeutic value

Therapeutic value
No judgement
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
500 mg
References
NCT02989857

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 32

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720
Additional comments
In 2017 waren er 86 patiënten met intrahepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extrahepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de 2e of 3e lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 270,000
References
https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Additional comments
Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €270.000 per patiënt per jaar. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €270.000.

6. Potential total cost per year

Total cost

8,640,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Myelodysplastic syndromes
References
clinicaltrials.gov
Additional comments
Fase 3 studie

9. Other information

There is currently no futher information available.