Extended indication Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has
Therapeutic value No judgement
Total cost 8,640,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Ivosidenib
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other oncology
Extended indication Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has progressed after one or two systemic therapies.
Proprietary name Tibsovo
Manufacturer Agios
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Oral
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value No judgement
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 500 mg
References NCT02989857.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 32

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.
Additional comments In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de 2e of 3e lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost < 270,000.00
References https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo.
Additional comments Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €270.000 per patiënt per jaar. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €270.000.

Potential total cost per year

Total cost

8,640,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Myelodysplastic syndromes.
References Clinicaltrials.gov.
Additional comments Fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.