Ixazomib

Stofnaam

Ixazomib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

IndicatieuitbreidingIND

Hoofdindicatie

Multipel Myeloom

Uitgebreide indicatie
Relapsed/Refractory systemic light chain (AL) amyloidosis

1. Product

Merknaam

Ninlaro

Fabrikant

Takeda

Werkingsmechanisme

Proteasoomremmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Capsule

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Zeer selectieve en reversibele proteasoomremmer

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

Juli 2019

Verwachte registratie

September 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Indiening vindt plaats in de H2 2019 en de registratie wordt verwacht in H1 2020

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Bortezomib-cyclofosfamide-dexamethason of lenalidomide-dexamethason.

Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Ixazomib is getest in een fase 1/2 studie waarbij in totaal 21 van de 27 patienten de MTD dosis kregen van 4.0 mgr. Indien na 3 cycli geen PR of beter werd bereikt kon dexamethason 40 mg dag 1-4 per cyclus worden toegevoegd. Mediane duur behandeling was 4 cycli (totale cohort) of 5 cycli (expansie cohort). In 10 patienten werd dexamethason vanaf C4 toegevoegd. Er werden geen nieuwe type bijwerkingen vastgesteld. Een CR/VGPR werd bereikt in 9/21 patiënten en een PR in 2 (Blood 2017 Aug 3;130(5):597-605). Momenteel is een fase III studie open voor inclusie die de huidige in recidief amyloidose patienten Ixazomib-dexamethason vergelijkt met Physicians choice waaronder lenalidomide-dex maar geen bortezomib-dex is toegestaan. zie ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01659658

Behandelduur

Mediaan 5 week/weken

Toedieningsfrequentie

3 maal per 4 weken

Dosering per toediening

4 mg

Bronnen
NCT01659658

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

14 - 17

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
De behandeling van AL-amyloïdose in Nederland anno 2013, HOVON
Aanvullende opmerkingen
De incidentie wordt geschat op 8,9 per miljoen persoonjaren; dat betekent dat er in Nederland
160 nieuwe patiënten per jaar zijn. De inschatting is dat ongeveer 35% relpase/refractory is (56). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 25-30% (14-17).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

93.600

Bronnen
G-standaard
Aanvullende opmerkingen
Kosten per patiënt per jaar zijn berekend o.b.v. AIP en gelden voor patiënten die een volledig jaar behandeld worden. Momenteel is ixazomib vergoed middels een financiële afspraak tussen Takeda en de zorgverzekeraars.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.450.800

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

- Maintenance therapy for multiple myeloma nontransplant (NSCT) patients - Newly diagnosed multiple myeloma patients ineligible for transplantation and with elevated risk cytogenetics - 1L Post-ASCT maintenance

Bronnen
ASH 2018

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.