JNJ-4528
Active substance

JNJ-4528
Domain

Oncology and Hematology
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

Multiple Myeloma
Extended indication 
Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.​

Product
Manufacturer

Janssen
Mechanism of action

CAR-T therapy
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Intravenous drip
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Additional comments 
Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registration
Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Accelerated assessment
Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP

Yes
Submission date

April 2021
Expected Registration

February 2022
Registration phase

Clinical trials
Additional comments 
Fabrikant verwacht indiening in de eerste helft van 2021 en registratie in 2022.

Therapeutic value
Current treatment options

Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutic value

No judgement yet
Substantiation

Er is nog onvoldoende data beschikbaar om de therapeutische waarde van JNJ-4528 in vergelijking met idecabtagene vicleucel en chemotherapeutische regimes te kunnen bepalen. Hiervoor zullen eerst de langere termijn data van de CARTITIUDE en de KarMMa studie moeten volgen. De eerste data van de CARTITUDE fase 1b studie laten een ORR van 100% zien met een 86% van de patiënten met een stringente CR. De PFS bij 9 maanden was 86%. Echter de mediane follow up is slechts 11.5 maanden.
Duration of treatment

one-off
References 
phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207).

Expected patient volume per year
Patient volume

60 - 70

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional comments 
Incidentie MM in 2019 is 1279, waarvan 457 75+, die mogelijk niet in aanmerking komen (tot op heden weinig patiënten met CAR T behandeld). Prevalentie in 2019 is 4351, waarvan 1443 75+. Er zijn ongeveer 2050 recidief patiënten in 2019 onder de 75 jaar (2e lijnstherapie en verder). 4e lijnstherapie en verder zal naar schatting 20% hiervan zijn (zo'n 400 patiënten). Deze patienten komen niet allemaal in aanmerking o.a. door co-mobididiteit. Patienten die uiteindelijk in aanmerking zullen komen betreft naar schatting 60-70 per jaar.
Deze schatting hangt wel sterk af van de plaatsbepaling van JNJ-4528, bijvoorbeeld na de 3e of na de 4e lijnsbehandeling. Mogelijk liggen de getallen hoger. En ook de plaats ten opzichte van ide-cel maakt natuurlijk uit, hoeveel patiënten behandeld zullen worden met JNJ-4528

Expected cost per patient per year
Cost

€ 320,000.00 - € 330,000.00
References 
https://icer-review.org/announcements/icer-to-assess-car-t-cell-therapies-for-multiple-myeloma/
Additional comments 
Nog geen prijs bekend. Wel volgt er volgend jaar een ICER rapport over de waarde van dit product.
Huidige inschatting op basis van andere CAR-T behandelingen tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000).

Potential total cost per year
Total cost

€ 21,125,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use
Off label use

No
References 
adisinsight

Indication extension
Indication extension

No
References 
AdisInsight

Other information

There is currently no futher information available.