Extended indication Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteas
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 16,250,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance JNJ-4528
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Multiple Myeloma
Extended indication Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.​
Manufacturer Janssen
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date May 2021
Expected Registration December 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fabrikant verwacht indiening in de eerste helft van 2021 en registratie in 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Er is nog onvoldoende data beschikbaar om de therapeutische waarde van JNJ-4528 in vergelijking met idecabtagene vicleucel en chemotherapeutische regimes te kunnen bepalen. Hiervoor zullen eerst de langere termijn data van de CARTITIUDE en de KarMMa studie moeten volgen. De eerste data van de CARTITUDE fase 1b studie laten een ORR van 100% zien met een 86% van de patiënten met een stringente CR. De PFS bij 9 maanden was 86%. Echter de mediane follow up is slechts 11.5 maanden.
Duration of treatment one-off
References phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207).

Expected patient volume per year

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References expert opinie
Additional comments Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost 320,000.00 - 330,000.00
References https://icer-review.org/announcements/icer-to-assess-car-t-cell-therapies-for-multiple-myeloma/
Additional comments Nog geen prijs bekend. Wel volgt er volgend jaar een ICER rapport over de waarde van dit product. Huidige inschatting op basis van andere CAR-T behandelingen tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000).

Potential total cost per year

Total cost

16,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
References adisinsight

Indication extension

Indication extension No
References AdisInsight

Other information

There is currently no futher information available.