JZP-258

Werkzame stof

JZP-258

Domein

Neurologische aandoeningen

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Slaapstoornissen

Uitgebreide indicatie
Narcolepsy with cataplexy

1. Product

Fabrikant

Jazz

Werkingsmechanisme

Receptoragonist

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Oplossing

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

2020

Verwachte registratie

2021

Weesgeneesmiddel

Nee

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Registratieaanvraag bij de FDA is ingediend in januari 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Modafinil, pitolisant. gammahydroxyboterzuur (xyrem) en in de toekomst ook solriamfetol.

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Xyrem is op dit moment het enige middel dat verbetering van de nachtslaap geeft bij narcolepsiepatiënten. De verwachting is dat JZP-258 ook een verbetering zal laten zien. In theorie zou het meerwaarde ten opzichte van Xyrem kunnen hebben omdat het veel minder natrium bevat en daardoor mogelijk minder cardiovasculaire bijwerkingen geeft, met name minder invloed op de bloeddruk bij mensen met (neiging tot) hypertensie. Daar zijn echter vooralsnog geen data over vrijgegeven. Het is niet te verwachten dat het effectiever zal zijn dan Xyrem.

Behandelduur

doorlopend

Bronnen
NCT03030599
Aanvullende opmerkingen
Het behandelschema verschilt niet van xyrem.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Gipdatabank
Aanvullende opmerkingen
In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen
Zou theoretisch kunnen maar dan zal het vermoedelijk ook gaan om patiënten die nu Xyrem gebruiken.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Idiopatische hypersomnie

Bronnen
clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
Fase 3 studie

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.