JZP-258

Active substance
JZP-258
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Sleep disorders
Extended indication
Narcolepsy with cataplexy

1. Product

Manufacturer
Jazz
Mechanism of action
Receptor agonist
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Solution
Budgetting framework
Extramural (GVS)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Registratieaanvraag bij de FDA is ingediend in januari 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Modafinil, pitolisant. gammahydroxyboterzuur (xyrem) en in de toekomst ook solriamfetol.
Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
Xyrem is op dit moment het enige middel dat verbetering van de nachtslaap geeft bij narcolepsiepatiënten. De verwachting is dat JZP-258 ook een verbetering zal laten zien. In theorie zou het meerwaarde ten opzichte van Xyrem kunnen hebben omdat het veel minder natrium bevat en daardoor mogelijk minder cardiovasculaire bijwerkingen geeft, met name minder invloed op de bloeddruk bij mensen met (neiging tot) hypertensie. Daar zijn echter vooralsnog geen data over vrijgegeven. Het is niet te verwachten dat het effectiever zal zijn dan Xyrem.
References
NCT03030599
Additional comments
Het behandelschema verschilt niet van xyrem.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Gipdatabank
Additional comments
In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen.

5. Expected cost per patient per year

References
GIPdatabank
Additional comments
In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

Additional comments
Zou theoretisch kunnen maar dan zal het vermoedelijk ook gaan om patiënten die nu Xyrem gebruiken.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Idiopatische hypersomnie
References
clinicaltrials.gov
Additional comments
Fase 3 studie

9. Other information

There is currently no futher information available.