KTE-X19

Werkzame stof
KTE-X19
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie
Treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma

1. Product

Fabrikant
Gilead
Werkingsmechanisme
CAR-T therapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
KTE-X19 bevat hetzelfde genconstruct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Vanwege een extra verrijkingsstap voor witte bloedcellen in het productieproces wordt dit product beoordeeld als een nieuw medicijn.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum
Maart 2020
Verwachte registratie
December 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Date of granting PRIME eligibility 31-05-2018, 07-2019 primary completion date phase 2. Fabrikant verwacht registratie in december 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Indien r-chop al dan niet gevolgd door hoge dosis arac en asct bij fitte patiënten is gegeven, dan zijn de volgende behandelopties aanwezig: rituximab-bendamustine (RR 82%, PFS 17 maanden) RFC (RR75%, PFS 11 maanden) al dan niet in combinatie met mitoxantrone ibrutinib 1 x dd 560 mg tot aan progressie (RR 72%, PFS 14 maanden). Indien geen r-chop eerder of R-DHAP is gegeven dan andere behandelopties: lenalidomide (RR 40%, PFS 8 maanden) Bortezomib (RR 50%, PFS 5 maanden) temsirolimus (RR 40%, PFS 6 maanden). Tenslotte is bij niet-fitte patiënten nog chloorambucil te overwegen.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Bronnen
NCT02601313
Aanvullende opmerkingen
Een chemotherapieschema van fludarabine en cyclofosfamide zal worden toegediend, gevolgd door een eenmalige infusie met CAR getransduceerde autologe T-cellen die intraveneus worden toegediend.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

150 - 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
cijfersoverkanker.nl
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van MCL in Nederland betrof in 2018 zo'n 174 patiënten. Bij bijna alle patiënten leidt dit tot recidiven en in totaal is 20% na 5 jaar nog in leven.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
327.000
Aanvullende opmerkingen
De kosten van een eenmalige infusie van KTE-X19 zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

57.225.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.