KTE-X19

Werkzame stof

KTE-X19

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stamceltransplantaties

Uitgebreide indicatie
Treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma

1. Product

Fabrikant

Gilead

Werkingsmechanisme

CAR-T therapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
KTE-X19 bevat hetzelfde genconstruct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Vanwege een extra verrijkingsstap voor witte bloedcellen in het productieproces wordt dit product beoordeeld als een nieuw medicijn.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Versnelde beoordeling

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Indieningsdatum

Februari 2020

Verwachte registratie

November 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fabrikant verwacht registratie in Q4 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Indien r-chop al dan niet gevolgd door hoge dosis arac en asct bij fitte patiënten is gegeven, dan zijn de volgende behandelopties aanwezig: rituximab-bendamustine (RR 82%, PFS 17 maanden) RFC (RR75%, PFS 11 maanden) al dan niet in combinatie met mitoxantrone ibrutinib 1 x dd 560 mg tot aan progressie (RR 72%, PFS 14 maanden). Indien geen r-chop eerder of R-DHAP is gegeven dan andere behandelopties: lenalidomide (RR 40%, PFS 8 maanden) Bortezomib (RR 50%, PFS 5 maanden) temsirolimus (RR 40%, PFS 6 maanden). Tenslotte is bij niet-fitte patiënten nog chloorambucil te overwegen.

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Bronnen
NCT02601313
Aanvullende opmerkingen
Een chemotherapieschema van fludarabine en cyclofosfamide zal worden toegediend, gevolgd door een eenmalige infusie met CAR getransduceerde autologe T-cellen die intraveneus worden toegediend.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

150 - 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
cijfersoverkanker.nl
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van MCL in Nederland betrof in 2018 zo'n 174 patiënten. Bij bijna alle patiënten leidt dit tot recidiven en in totaal is 20% na 5 jaar nog in leven.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

327.000

Bronnen
fabrikant
Aanvullende opmerkingen
De kosten van een eenmalige infusie van KTE-X19 zijn nog niet vastgesteld. KTE-X19 bevat hetzelfde genconstruct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

57.225.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Bronnen
adisinsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.