L-Glutamine

Stofnaam

L-Glutamine

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Uitgebreide indicatie
Sickle cell disease

1. Product

Merknaam

Xyndari

Fabrikant

Emmaus

Werkingsmechanisme

Aminozuur

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Poeder Voor Oraal Gebruik

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Aanvullende opmerkingen
Precursor van het co-enzym nicotinamide adenine dinucleotide (NAD) wat de redoxreactie in rode bloedcellen stimuleert.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Bijzonderheid

Nieuwe toedieningsvorm

Datum indiening

Maart 2018

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Negatieve CHMP-opinie

Aanvullende opmerkingen
Negatieve CHMP-opinie mei 2019. De CHMP beoordeelde de studies als ontoereikend.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Hydrea, wisseltransfusies, beenmergtransplantatie

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Ten opzicht van placebo zijn er met L-glutamine minder pijncrises (3 versus 4). Een RCT tov de standaard therapie (hydrea) ontbreekt.

Behandelduur

doorlopend

Toedieningsfrequentie

2 maal per dag

Dosering per toediening

0,3 g/kg

Bronnen
NCT01179217; Niihara et al. N Engl J Med 2018; 379:226-235
Aanvullende opmerkingen
Hydrea is en blijft 1e keus. De meerwaarde van L-glutamine is niet aangetoond in goed gedoseerde patiënten. L-glutamine zou momenteel alleen een plaats hebben in refractaire patiënten die ondanks therapietrouw en hoge dosis hydrea niet onder controle komen.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 800

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen
In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met SCZ. Echter, gezien er meer geneesmiddelen voor SCZ in ontwikkeling zijn zal het reële patiëntaantal een stuk lager liggen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

30.000 - 40.000

Bronnen
SPS
Aanvullende opmerkingen
In de VS kost Xyndari $40,515 per patiënt per jaar voor een patiënt van 70 kg (ongeveer €35.000 per patiënt per jaar).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

28.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.