Larotrectinib

Stofnaam
Larotrectinib
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Oncologie overig
Uitgebreide indicatie
volwassenen en kinderen met lokaal gevorderde of gemetastaseerde solide tumoren (excl. tumoren van het zenuwstelsel) met een NTRK genfusie na eerdere standaardtherapie of indien geen andere adequate therapie beschikbaar is.

1. Product

Merknaam
Vitrakvi
Fabrikant
Bayer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Toedieningsoplossing is ook beschikbaar. Larotrectinib is a potent and highly selective TRK kinase inhibitor. The target for larotrectinib is the TRK family of proteins consisting of TRKA, TRKB, and TRKC.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Datum indiening
September 2018
Verwachte registratie
Mei 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Weesgeneesmiddelstatus voor bepaalde tumorlokalisaties. Niet voor algehele indicatie.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Diverse behandelopties afhankelijk van localisatie tumor. Momenteel bestaat er nog geen behandeling specifiek voor solide tumoren met een NTRK genfusie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De Fase I/II studie van Drilon et al. laat veelbelovende resultaten zien.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Dosering per toediening
100 mg
Bronnen
Drilon et al. N Engl J Med 2018; 378:731-739; Laetsch et al. Lancet Oncol. 2018 May;19(5):705-714; NCT02637687; NCT02576431
Aanvullende opmerkingen
Mediane behandelduur nog niet bereikt. Dosering per toediening bij <18 jaar is 100 mg/m2. Fase I voor volwassen patiënten, fase 1/2 voor pediatrische patiënten (SCOUT), fase 2 voor volwassenen en adolescenten (NAVIGATE).

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

100 - 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; Stransky et al. Nat Commun. 2014 Sep 10; 5: 4846
Aanvullende opmerkingen
Er worden per jaar ongeveer 100.000 solide tumoren gediagnosticeerd. Incidentie van NTKR fusies bedraagt ongeveer 0,3%. Dit zou een populatie van 300 patiënten bedragen met een NTKR-fusie. De werkgroep schat het patiëntvolume in op ongeveer 100.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Indien de EMA het tumor agnostic label goedkeurd worden er geen registratieuitbreidingen verwacht.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.