LCAR-B38M CAR-T cell therapy

Active substance
LCAR-B38M CAR-T cell therapy
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Stem cell transplants
Extended indication
Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.​

1. Product

Manufacturer
Janssen
Mechanism of action
CAR-T therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
January 2021
Expected Registration
August 2021
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Volgens fabrikant registratie in Q3 2021.

3. Therapeutic value

Therapeutic value
No judgement
References
NCT03548207

4. Expected patient volume per year

Patient volume

125 - 166

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Pakketadvies daratumumab; Yong et al. Br J Haematol. 2016 Oct;175(2):252-264; Willenbacher et al. PLoS One. 2016 Mar 3;11(3):e0147381
Additional comments
Uit het pakketadvies voor daratumumab blijkt dat 830 patiënten in de eerste lijn behandeld worden. Het geschatte aantal patiënten wat in de derde lijn behandeld wordt voor multiple myeloom is 418. Van het totaal van 830 patiënten zal op basis van de literatuur ongeveer 15-20% in de 4e lijn behandeld, dit zou dus neerkomen op 125-166 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

Cost
325,000
Additional comments
De officiële prijs is nog niet bekend. Mogelijk zijn de kosten in lijn met andere CAR-T therapieën die rond de €325.000 kosten.

6. Potential total cost per year

Total cost

47,287,500

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
adisinsight

9. Other information

There is currently no futher information available.