LCAR-B38M CAR-T cell therapy

Extended indication	Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.
Therapeutic value	No judgement
Total cost	47,287,500.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	LCAR-B38M CAR-T cell therapy
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Stem cell transplants
Extended indication	Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.
Manufacturer	Janssen
Mechanism of action	CAR-T therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date	January 2021
Expected Registration	August 2021
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Volgens fabrikant registratie in Q3 2021.

Therapeutic value

Therapeutic value	No judgement
Duration of treatment	one-off
References	NCT03548207

Expected patient volume per year

Patient volume	125 - 166 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Pakketadvies daratumumab; Yong et al. Br J Haematol. 2016 Oct;175(2):252-264; Willenbacher et al. PLoS One. 2016 Mar 3;11(3):e0147381
Additional remarks	Uit het pakketadvies voor daratumumab blijkt dat 830 patiënten in de eerste lijn behandeld worden. Het geschatte aantal patiënten wat in de derde lijn behandeld wordt voor multiple myeloom is 418. Van het totaal van 830 patiënten zal op basis van de literatuur ongeveer 15-20% in de 4e lijn behandeld, dit zou dus neerkomen op 125-166 patiënten.

Patient volume

125 - 166

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Pakketadvies daratumumab; Yong et al. Br J Haematol. 2016 Oct;175(2):252-264; Willenbacher et al. PLoS One. 2016 Mar 3;11(3):e0147381

Additional remarks

Uit het pakketadvies voor daratumumab blijkt dat  830 patiënten in de eerste lijn behandeld worden. Het geschatte aantal patiënten wat in de derde lijn behandeld wordt voor multiple myeloom is 418. Van het totaal van 830 patiënten zal op basis van de literatuur ongeveer 15-20% in de 4e lijn behandeld, dit zou dus neerkomen op 125-166 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost	325,000.00
Additional remarks	De officiële prijs is nog niet bekend. Mogelijk zijn de kosten in lijn met andere CAR-T therapieën die rond de €325.000 kosten.

Potential total cost per year

Total cost	47,287,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

47,287,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	adisinsight

Other information

There is currently no futher information available.