Lenadogene nolparvovec

Stofnaam
Lenadogene nolparvovec
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie
Leber's hereditary optic neuropathy

1. Product

Fabrikant
GenSight Biologics
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsweg
Intravitreaal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 (rAAV2/2) containing the wild-type ND4 gene (rAAV2/2-ND4).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2019
Verwachte registratie
2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Advanced therapy medicinal product (ATMP). Estimated Primary Completion Date fase III REVERSE studie: september 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Dosering per toediening
9E10 viral genomes
Bronnen
NCT02652767; Healio.com, 15 juni 2018
Aanvullende opmerkingen
3 fase 3 studies, rescue, reverse en reflect. 1e studie net data gepresenteerd. Geen groot verschil in zicht tussen de onbehandelde en behandelde patiënten.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
https://www.orpha.net/
Aanvullende opmerkingen
De wereldwijde prevalentie wordt geschat op 1:15.000 tot 1:50.000. Voor Nederland zou dit 300-1.000 patiënten betekenen. Het gaat hier alleen om patiënten met een mutatie in het ND4 gen. Inschatting is daarom 3 patiënten per jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Waarschijnlijk duur

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.