Lenadogene nolparvovec

Active substance
Lenadogene nolparvovec
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Eye disorders
Extended indication
Leber's hereditary optic neuropathy

1. Product

Proprietary name
LUMEVOQ
Manufacturer
GenSight Biologics
Mechanism of action
Gene therapy
Route of administration
Intravitreal
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
Het Oogziekenhuis Rotterdam
Additional comments
Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 (rAAV2/2) containing the wild-type ND4 gene (rAAV2/2-ND4).

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
August 2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Estimated Primary Completion Date fase III REVERSE studie: september 2018.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
In totaal zijn er drie fase 3 studies naar lenadogene nolparvovec gedaan: Reverse, Rescue en Reflect. De resultaten van Reverse en Rescue waren lastig te beoordelen omdat er in het geval van een visusvooruitgang weinig of geen verschil in visus gevonden werd tussen de behandelde en de onbehandelde ogen, terwijl G-010 geen meetbare systemische verspreiding heeft na ivi. Algemeen bekend is dat bij LHON een partieel spontaan herstel op kan treden. Ook zou een placebo-effect een rol kunnen spelen. Ondanks deze argumenten werd geen bevredigende verklaring gevonden voor dit bilaterale effect bij eenzijdige behandeling. De resultaten van de Reflect studie worden verwacht in juni 2020.
Dosage per administration
9E10 viral genomes
References
NCT02652767; Healio.com, 15 juni 2018

4. Expected patient volume per year

Patient volume

5 - 15

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
https://www.orpha.net/
Additional comments
De wereldwijde prevalentie wordt geschat op 1:15.000 tot 1:50.000. Voor Nederland zou dit 300-1.000 patiënten betekenen. Het gaat hier alleen om patiënten met een mutatie in het ND4 gen. De inschatting is dat 5 tot 15 patiënten in Nederland mogelijk gebruik zullen maken van lenadogene nolparvovec.

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
Waarschijnlijk duur

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.